Оптимистически настроен доктор Василис Даррас, который занимается лечением ребенка с редким и до недавнего времени неизлечимым недугом. Неутешительный диагноз «спинальная атрофия мышц» был поставлен врачами через два с половиной месяца после рождения.
Тем не менее у родителей появилась надежда на спасение малыша. Они узнали, что в мае 2019 года в Бостоне (США) было одобрено новейшее генное лекарственное средство, предназначенное для устранения генетической причины атрофии и обеспечивающее функциональную копию гена SMN человека.
Клинические испытания показали, что при однократном внутривенном введении лекарства, которое по необходимости должно быть сделано в возрасте до 24 месяцев, прогрессирование заболевания можно остановить. Однако стоимость инъекции составляет от 3,5 до 4,5 миллионов долларов.
Родители ребенка, отчаявшись, бросили клич, чтобы неравнодушные люди помогли собрать средства на лечение мальчика в Бостоне. Публикация истории ребенка вызвала огромную волну солидарности. Добросердечные граждане начали перечислять на банковский счет кто сколько мог. Один неизвестный перечислил сразу... один миллион евро! Таким образом, в связи с появившейся финансовой возможностью, малыша начали подготавливать для поездки на лечение в одну из клиник Бостона.
В четверг 21 ноября Панагиотис-Рафаиль получил запланированное экспериментальное лечение, и его семья узнала об этом в Facebook. Г-н Даррас сказал, что «лечением данного заболевания занимаются многие исследовательские центры. До сих пор у нас были очень хорошие результаты. Я верю, что у малыша будет все в порядке».
Выступая на канале Ant1, врач добавил: «Есть надежда. Теперь нужно отслеживать развитие событий, встать на учет у специалистов-неврологов. Я думаю, что в Греции есть замечательные коллеги, которые могут дать информацию семьям, [в которых есть дети с подобным заболеванием]. У Панагиотиса-Рафила, безусловно, есть надежда».
Тем не менее, доктор подчеркнул, что генная терапия направлена лишь на улучшение состояния ребенка, а не на окончательное его выздоровление. Эксперты утверждают, что данное лечение в конечном итоге все же может привести к окончательному выздоровлению ребенка. Хотя дети с такими симптомами не могут быть вылечены на все 100%.
Причина в том, что ко времени начала лечения пациент обычно уже потерял достаточно клеток в спинном мозге, утратил большой процент моторных нейронов. Поэтому «никакое лечение не может привести к полному выздоровлению ребенка. Мы просто стремимся к некоторому улучшению, к выживанию ребенка, улучшению его двигательной и дыхательной функций», - сказал врач.
По словам Василиса Дарраса, хорошая картина результатов лечения появится примерно через три месяца, а явное улучшение будет заметно где-то через год.
«Родители очень взволнованы и счастливы, потому что они так долго ждали, когда Панагиотис-Рафаиль получит необходимое лечение. Все прошло хорошо», - подытожил врач.
