Государство, как сообщает MHRA, Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинской продукции Великобритании, официально одобрило этот вид лечения. Генетические заболевания вызваны ошибками в генах гемоглобина, который используют эритроциты для переноса кислорода по телу. Джулиан Бич, исполняющий обязанности директора MHRA, объясняет:
"И серповидноклеточная анемия, и β-талассемия являются тяжелыми заболеваниями, развивающимися на протяжении всей жизни, и в некоторых случаях даже могут быть летальными".
Как рассказывает издание, британский регуляторный орган одобрил инновационное лечение этих заболеваний препаратом Casgevy, который работает путем "редактирования" гена, вызывающего эти недуги. Препарат стал первым в мире лицензированным лекарственным средством, использующим инструмент редактирования генов. В 2020 году его изобретатели стали обладателями Нобелевской премии.
Клинические испытания показали, что Casgevy восстанавливает здоровую выработку гемоглобина у большинства участников с серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией, облегчая симптомы болезни, отметил Бич. При этом во время испытаний не обнаружено никаких серьезных проблем с безопасностью препарата.
Изучающие генетические болезни специалисты надеются, что применение Casgevy избавит людей с этими заболеваниями от необходимости пересадки костного мозга. Ранее единственно возможным лечением были такие трансплантации, даже при том, что организм мог отторгнуть донорский костный мозг. Также пациенты нуждаются в регулярном переливании крови для лечения анемии.
Издание Guardian напоминает, что в Великобритании имеется около 15 000 больных серповидноклеточной анемией, и почти 1000 пациентов имеют β-талассемию.
